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El virus del SIDA se utiliza en terapia génica para corregir la enfermedad del ‘bebé burbuja’

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SALUD-. Una terapia génica que utiliza un ayudante poco usual, el virus del SIDA, le dió un sistema inmunológico funcional a 48 bebés y niños pequeños que nacieron sin uno, así lo dejaron saber médicos expertos en el tema esta semana.

Los resultados muestran que todos, menos dos, de los 50 niños que recibieron la terapia experimental en un estudio ahora tienen habilidades saludables para combatir los gérmenes.

“Estamos tomando lo que de otra manera habría sido una enfermedad fatal” y curando a la mayoría de estos niños con un solo tratamiento”, dijo el líder del estudio, el Dr. Donald Kohn del UCLA Mattel Children’s Hospital, en California.

“Básicamente son llamados de ‘campo libre’, es decir, van a la escuela, hacen cosas normales”, sin la preocupación de que cualquier infección pueda poner en peligro la vida, dijo el Dr. Khon.

Los otros dos niños que no recibieron ayuda de la terapia génica se sometieron posteriormente a trasplantes de médula ósea con éxito. Los médicos dicen que tomará más tiempo saber si alguno de los 50 está curado, pero parecen estar bien hasta ahora.

Los niños tenían el síndrome de inmunodeficiencia combinada grave, o SCID, que es causado por un defecto genético heredado que impide que la médula ósea produzca versiones saludables de las células sanguíneas que forman el sistema inmunológico. Sin tratamiento, a menudo mata en el primer o segundo año de vida.

Se conoció como “enfermedad del niño burbuja” debido a un caso en la década de 1970 que involucró a un niño de Texas que vivió durante 12 años en una burbuja de plástico protectora para aislarlo de los gérmenes. Ahora se llama “enfermedad del bebé burbuja” porque aproximadamente 20 defectos genéticos diferentes, incluidos algunos que afectan tanto a las niñas como a los niños, pueden causarla.

David Vetter, David Vetter murió el 22 de febrero a los 12 años, después de un trasplante de médula ósea experimental de su hermana.

David Vetter nació el 21 de septiembre de 1971 en el St. Luke, Centro Médico de Texas. Fue trasladado rápidamente al Hospital de Niños de Texas, donde los médicos confirmaron el diagnóstico de inmunodeficiencia combinada severa , o SCID. Su sistema inmune lo dejó extremadamente vulnerables a las infecciones y a la misma muerte.

Su hermano mayor, también llamado David, murió después de ocho meses. Así que cuando David nació fue retirado al instante a una burbuja estéril hasta que se llevaron a cabo pruebas para ver si había heredado la enfermedad congénita. La burbuja fue suministrada por la NASA, que incluso fabricó un juego especial para que le permitiera caminar.

Un trasplante de médula ósea de un hermano con compatibilidad genética puede curar el trastorno, pero la mayoría de los niños carecen de un donante adecuado y el tratamiento es arriesgado: el niño de Texas murió después de uno.

Los pacientes ahora son tratados con dosis dos veces por semana de antibióticos y anticuerpos que combaten los gérmenes, pero no es una solución permanente. Los médicos creen que la terapia génica podría serlo. Extraen algunas de las células sanguíneas del paciente, usan un virus del SIDA discapacitado para insertar una versión saludable del gen que los niños necesitan y devuelven las células a través de una vía intravenosa.

En total, 27 niños fueron tratados en el hospital de Los Ángeles, tres en los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. Cerca de Washington y 20 en el Hospital Great Ormond Street de Londres. 

Los resultados del estudio dirigido por UCLA fueron publicados el martes por el New England Journal of Medicine y presentados en una conferencia en línea de la Sociedad Americana de Terapia Genética y Celular. Las subvenciones de las agencias de salud del gobierno británico y estadounidense y el Instituto de Medicina Regenerativa de California, financiado con impuestos, pagaron el trabajo.